La Agencia de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) aprobó IDELVION, un factor de coagulación IX unido a albúmina, para su uso en niños y adultos con hemofilia B. Idelvion es el primer factor de coagulación IX unido a la proteína albúmina en ser aprobado, y el segundo factor IX unido a una proteína aprobado en los EE.UU. que se modifica para durar más tiempo en la sangre.
Según el director del Centro de Evaluación e Investigación de productos biológicos de la FDA, "La aprobación de Idelvion proporciona otra opción terapéutica importante para los niños y adultos con hemofilia B, para ayudar a prevenir, controlar y reducir la frecuencia de los episodios de hemorragia".
De acuerdo con los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, la hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco común que impide que la sangre se coagule con normalidad. El trastorno afecta principalmente a los hombres y en raras ocasiones a las mujeres. Las personas con hemofilia B pueden experimentar episodios repetidos de hemorragia potencialmente grave, principalmente en las articulaciones, las que pueden ser dañadas por el sangrado.
Idelvion se utiliza para sustituir Factor IX, un factor de coagulación natural que está ausente (funcionalmente deficiente) o defectuoso en personas con hemofilia B (también llamado déficit congénito de Factor IX o enfermedad de Christmas).
Idelvion se obtiene por tecnología de ADN recombinante ligando el factor IX a la albúmina, una proteína presente en la sangre, lo que representa que el producto dure más tiempo cuando se administra por vía intravenosa. Idelvion está indicado por requerimiento; para el control y la prevención de episodios de sangrado, tratamiento del sangrado después de la cirugía (perioperatoria) y como una medida preventiva de rutina (profilaxis) para reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos. Idelvion requiere potencialmente inyecciones menos frecuentes que el Factor IX no modificado cuando se utiliza para la prevención.
La seguridad y eficacia de Idelvion se evaluaron en dos estudios multicéntricos, que incluyeron un total de 90 pacientes adultos y pediátricos con hemofilia B entre 1 y 61 años de edad. Idelvion ha demostrado ser eficaz en el control de episodios hemorrágicos y en el manejo de la hemorragia perioperatoria. Idelvion utilizado como profilaxis condujo a una reducción significativa en la tasa de hemorragias espontáneas por año a pesar de las infusiones de Idelvion son menos frecuentes. No fueron identificados problemas de seguridad en los estudios. El efecto secundario más común observado para Idelvion fue el dolor de cabeza.
Fuente: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm489266.htm