La Administración de Alimentos y Medicamentos de Fármacos (FDA, de sus siglas en inglés) de Estados Unidos aprobó Defitelio® (defibrotida sódica) para el tratamiento de adultos y niños que desarrollan la enfermedad venooclusiva (EVO) hepática con alteraciones renales o pulmonares adicionales después de recibir un trasplante de células madre sanguíneas o de médula ósea, llamado trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH). Esta es la primera terapia aprobada por la FDA para el tratamiento de EVO hepática grave, una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal.
El TPH es un procedimiento que se realiza en algunos pacientes para tratar ciertos cánceres de sangre o de médula ósea. Inmediatamente antes de un procedimiento de TPH, un paciente recibe quimioterapia. La EVO hepática puede ocurrir en pacientes que reciben quimioterapia y TPH. La EVO hepática es una condición en la que algunas de las venas en el hígado se bloquean, causando inflamación y una disminución en el flujo sanguíneo dentro del hígado, lo que puede conducir a daños en el mismo. En la mayoría de formas severas de EVO hepática, el paciente puede también desarrollar falla renal y pulmonar. Menos del 2% de los pacientes desarrollan EVO hepática grave después de TPH, pero hasta el 80 % de los pacientes que desarrollan EVO hepática grave no sobreviven.
La aprobación de Defitelio cubre una necesidad significativa en la comunidad de trasplante para tratar esta complicación rara pero frecuentemente mortal en pacientes que reciben quimioterapia y TPH.
La eficacia de Defitelio se investigó en 528 pacientes tratados en 3 estudios: 2 ensayos clínicos prospectivos y un estudio de acceso expandido. Los pacientes que participaron en los 3 estudios tenían un diagnóstico de EVO hepática con alteraciones hepáticas o renales después de TPH. Los estudios midieron el porcentaje de pacientes que seguían con vida 100 días después de TPH (supervivencia global). En los 3 estudios, 38 a 45 % de los pacientes tratados con Defitelio estaban vivos 100 días después de TPH. Basados en los informes publicados y análisis de datos a nivel de paciente, las tasas de supervivencia esperadas 100 días después del TPH serían de 21 a 31% para los pacientes con EVO hepática grave que recibieron sólo cuidado de soporte o intervenciones que no sea Defitelio.
Los efectos secundarios más comunes de Defitelio incluyen hipotensión, diarrea, vómitos, náuseas y epistaxis. Los potenciales efectos secundarios graves de Defitelio incluyen sangrado (hemorragia) y reacciones alérgicas. Defitelio no debe utilizarse en pacientes que tienen complicaciones de sangrado o que están tomando anticoagulantes u otros medicamentos que reducen la capacidad de formar coágulos.
La FDA concedió a Defitelio la aplicación de “estado de revisión prioritaria”, el cual facilita y acelera el desarrollo y revisión de ciertos medicamentos en vista de su potencial para beneficiar a los pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. Defitelio también recibió la designación de “fármaco huérfano”.
Fuente: U.S. Food and Drug Administration
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm493225.htm