La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización para Galafold (migalastat) en la Unión Europea (UE); para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, un trastorno genético poco común.
Los pacientes con enfermedad de Fabry no tienen suficiente cantidad de una enzima llamada alfa-galactosidasa A, que descompone normalmente una sustancia grasa llamada globotriaosilceramida (GL-3). Si la enzima alfa-galactosidasa A no está presente o es defectuosa, GL-3 no se descompone y se acumula en las células del cuerpo, tales como las células del corazón y de los riñones.
Los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener una amplia gama de signos y síntomas, incluidas enfermedades graves, como insuficiencia renal, problemas cardíacos y un mayor riesgo de accidentes cerebrovasculares
Actualmente, el tratamiento estándar para esta enfermedad es la Terapia de Reemplazo de Enzimas (ERT), que consiste en una infusión intravenosa (goteo) de una copia de la enzima que falta. Galafold es el primer tratamiento oral para la enfermedad de Fabry y puede proporcionar una opción de tratamiento más conveniente para los pacientes. Trabaja de una manera diferente a la ERT, actuando como una 'chaperona farmacológica' que se une a la enzima defectuosa alfa-galactosidasa A, lo que le permite ser transportado a donde se necesita su acción y restaurar su actividad. Galafold debe ser utilizado sólo en pacientes con mutaciones específicas de la enfermedad, que se sabe que son sensibles a la sustancia activa del medicamento, migalastat.
La evaluación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA se basó en los resultados de dos ensayos clínicos de fase III en 110 pacientes con enfermedad de Fabry que tenían una mutación genética que responde a migalastat. Galafold demostró su eficacia en comparación con el placebo (un tratamiento ficticio) y con la ERT en un estudio comparativo a largo plazo. En estos estudios, los pacientes que toman Galafold generalmente no tienen efectos secundarios molestos; el efecto secundario más frecuente fue el dolor de cabeza.
Debido a que la enfermedad de Fabry es rara, Galafold fue designado como medicamento huérfano por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP).
El dictamen aprobado por CHMP en su reunión de marzo de 2016 es un paso intermedio en el camino de Galafold para el acceso del paciente. La opinión del CHMP será ahora enviada a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE.
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos