La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) advierte que la azitromicina no debe administrarse a largo plazo para prevenir el síndrome bronquiolitis obliterante en pacientes con cáncer de la sangre o de ganglios linfáticos que se sometan a un trasplante de células madre de donante. 

Los resultados de un estudio clínico determinaron un aumento en el índice de reincidencia en los tipos de cáncer que afectan la sangre y los ganglios linfáticos, incluida la muerte, en estos pacientes. El estudio investigaba la eficacia de azitromicina a largo plazo para prevenir el síndrome de bronquiolitis obliterante en pacientes que se someten a trasplantes de células madre alógenos o de donantes para cáncer de la sangre y de los ganglios linfáticos, y se llegó a la conclusión que los riesgos de la exposición a la azitromicina a largo plazo después de un trasplante de células madres de donantes pueden superar los beneficios. 

El estudio se interrumpió 13 meses después de completar la inscripción de 480 pacientes. La reincidencia de cáncer se observó en 77 pacientes (32.9%) tratados con azitromicina en comparación con 48 (20.8%) tratados con placebo. 95 pacientes murieron en el grupo de azitromicina en comparación con 66 del grupo placebo; de esta manera, el índice de supervivencia de 2 años fue de 56.6% en el grupo con azitromicina vs. 70.1% del grupo placebo. En los primeros meses del estudio, el índice de muerte fue aproximadamente igual entre ambos grupos. 

El síndrome bronquiolitis obliterante es una afección pulmonar grave ocasionada por la inflamación y formación de cicatrices en las vías respiratorias, ocasionando una grave dificultad para respirar y tos seca. Los pacientes de cáncer que se someten a trasplantes de células madre de donantes corren el riesgo de sufrir este síndrome. No se conocen tratamientos antibióticos eficaces para la profilaxis del síndrome de bronquiolitis obliterante. La FDA recomienda a los profesionales de la salud no recetar azitromicina a largo plazo para la profilaxis del síndrome de bronquiolitis obliterante a pacientes que se sometan a trasplantes de células madre de donante debido al aumento potencial de reincidencia de cáncer y muerte. Los pacientes que se han sometido a un trasplante de células madre no deben dejar de tomar azitromicina sin primero consultar con su profesional de la salud.