El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la autorización condicional de comercialización de Translarna (atalureno), un medicamento que se utiliza en pacientes que son capaces de caminar cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético llamado "mutación sin sentido" en el gen de la distrofina. 

El CHMP consideró que los datos disponibles sobre Translarna son exhaustivos. Basándose en la totalidad de las pruebas, el comité concluyó que no se ha confirmado la eficacia de Translarna en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones sin sentido, incluidos aquellos que se esperaba que tuvieran una mejor respuesta al tratamiento. El comité concluyó que la relación beneficio-riesgo de Translarna es negativa y, por tanto, recomendó no renovar la autorización de comercialización en la UE. 

En mayo de 2024, la Comisión Europea solicitó al CHMP que estudiara más a fondo si los datos disponibles sobre Translarna eran lo suficientemente completos como para llegar a una conclusión sobre el balance beneficio-riesgo del medicamento, y si los datos adicionales del mundo real que fueron presentados a la Comisión durante su proceso de toma de decisiones (incluidas tres publicaciones recientes) podrían influir en la conclusión del CHMP. 

El Comité reconoció la gran necesidad médica no satisfecha de un tratamiento eficaz para los pacientes con esta enfermedad rara. Sin embargo, consideró que los datos disponibles sobre Translarna son exhaustivos y concluyó que la relación beneficio-riesgo de este medicamento es negativa. Por tanto, recomendó no renovar la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE). 

La EMA enviará la opinión del CHMP a la Comisión Europea, que emitirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE. Esto significa que, si la Comisión Europea confirma esta recomendación, el medicamento ya no estará autorizado en la UE. Hasta entonces, la autorización de comercialización de Translarna seguirá siendo válida en la UE. Asimismo, la empresa que comercializa Translarna podrá solicitar un nuevo examen dentro de los 15 días siguientes a la recepción del dictamen.

En el Perú, a la fecha el registro sanitario del medicamento Translarna (atalureno) se encuentra suspendido hasta que el titular presente información que demuestre una relación beneficio-riesgo positiva, en cumplimiento a la normatividad vigente.