Tras una nueva revisión de los datos disponibles, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha confirmado su recomendación de no renovar la autorización condicional de comercialización de Translarna (atalureno). En esta última evaluación, se concluyó que la eficacia de Translarna no ha sido demostrada.

Translarna está indicado para tratar la distrofia muscular de Duchenne en pacientes mayores de 2 años que puedan caminar y cuya enfermedad sea causada por una mutación genética denominada "mutación sin sentido" en el gen de la distrofina.

En septiembre de 2023, el CHMP emitió una opinión negativa inicial, que fue confirmada en enero de 2024 tras una primera reexaminación solicitada por la empresa titular de la autorización de la comercialización del medicamento. En junio de 2024, a petición de la Comisión Europea, el Comité reconsideró su opinión, revisando nuevos datos del mundo real y las opiniones de un grupo científico asesor. Sin embargo, la recomendación siguió siendo negativa.

Posteriormente, la empresa solicitó otra reexaminación, en la que se revisaron los resultados de un estudio posterior a la autorización (estudio 041) y datos de registros de pacientes, junto con nuevos análisis presentados por la empresa. También se tuvieron en cuenta testimonios de padres, cuidadores, organizaciones de pacientes y profesionales de la salud.

El CHMP reconoció la urgente necesidad de un tratamiento efectivo para la distrofia muscular de Duchenne, pero concluyó que, según todas las evidencias acumuladas, la eficacia de Translarna no está confirmada, incluso en pacientes que podrían haber mostrado mejor respuesta al tratamiento. Por ello, recomendó no renovar la autorización de comercialización del medicamento en la UE.

Ahora la EMA enviará la opinión del CHMP a la Comisión Europea, que tomará una decisión final y vinculante para todos los Estados miembros.

En el Perú, a la fecha los registros sanitarios del medicamento que contiene atalureno se encuentran suspendidos hasta que el titular presente información que demuestre una relación beneficio-riesgo positiva, en cumplimiento a la normatividad vigente.

Se invoca a los profesionales de la salud a continuar reportando cualquier sospecha de reacción adversa relacionada con el uso de los productos farmacéuticos al Sistema Peruano de Farmacovigilancia y Tecnovigilancia a través de eReporting (https://primaryreporting.who-umc.org/PE).